Ekstra
Magazyn
Ekstra Magazyn

Najlepsze teksty z całej Polski, w każdy piątek dla wszystkich prenumeratorów Cyfrowych. Poznaj Ekstra Magazyn

Marta Żbikowska

Zdrowe życie za 2 mln zł. Rodzice chorych dzieci rozważają emigrację do Niemiec

Justyna Malinowska z synem Tymonem, meżem i starszym synem. Rodzina nie chce wyprowadzać się z Polski, ale rozważa tę możliwość, żeby ratować zdrowie Fot. archiwum prywatne Justyna Malinowska z synem Tymonem, meżem i starszym synem. Rodzina nie chce wyprowadzać się z Polski, ale rozważa tę możliwość, żeby ratować zdrowie i życie młodszego syna
Marta Żbikowska

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni i ich rodziny czekają na refundację w Polsce leku, który nie tylko hamuje rozwój choroby, ale może przywrócić sprawność.

Jeden zastrzyk leku o nazwie Spinraza producent wycenił na 90 tysięcy euro. Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w pierwszym roku terapii potrzebują sześciu zastrzyków, w kolejnych latach - po trzy dawki leku.

- Nie znamy nikogo, kogo stać na tak drogą terapię - mówi Justyna Malinowska, mama 5-letniego Tymona z SMA.

- Liczymy na to, że ten lek lub któryś z obecnie testowanych, będzie refundowany w Polsce. To szansa na normalne życie dla naszego syna.

Spinraza to ogromna nadzieja dla chorych i ich rodzin. Na początku tego roku lek został zarejestrowany w USA, od czerwca jest dostępny w krajach Unii Europejskiej.

- Producent złożył wniosek o refundowanie leku w Polsce, taka procedura trwa u nas około dwóch, trzech lat - mówi Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA w Polsce. - W pozostałych krajach europejskich sama procedura wygląda podobnie, trwa tylko nieco krócej. Tylko Niemcy zdecydowały się na refundację leku dla chorych ze wszystkimi postaciami SMA. Po kilkunastu miesiącach dokonają oceny skuteczności i zdecydują o ewentualnej dalszej refundacji.

We Francji, przed decyzją o refundacji prowadzone są badania kliniczne wśród dzieci z I i II postacią tej choroby, które mają ocenić skuteczność preparatu.

Z możliwości otrzymywania leku we Francji korzysta Iwona Szafran, a dokładnie jej syn Leon.

- Kiedy dowiedzieliśmy się, że jest taka możliwość, rzuciliśmy wszystko i z całą rodziną przeprowadziliśmy się do Francji

- mówi Iwona Szafran. - Nie żałuję tej decyzji, bo po czterech dawkach leku widzimy już efekty terapii.

Wielu rodziców chorych dzieci rozważa emigrację do Niemiec, aby tak skorzystać z refundowanej terapii. - Dla zdrowia Tymona moglibyśmy wywrócić nasze życie do góry nogami, ale chcemy mieć pewność, że po przeprowadzce dostaniemy lek - przyznaje Justyna Malinowska. - Obawiamy się, że Niemcy mogą wprowadzić pewne ograniczenia, to w końcu bardzo drogi lek. Na razie czekamy, jakie możliwości zaoferuje nam nasz kraj.

O wysokiej skuteczności nusinersenu (którego nazwa handlowa to Spinraza) wiadomo było już od dawna. Wskazywały na nią badania kliniczne. - Lek nie tylko sprawia, że choroba nie postępuje, ale dzieci nabierają nowych funkcji - przyznaje prof. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej UMP.

- Ja osobiście uważam, że wszystkie dzieci z SMA zostaną objęte refundacją, bo tutaj nie ma innej drogi. Tylko cztery procent chorób rzadkich ma jakąkolwiek terapię i SMA jest wśród nich. Uważam więc, że trzeba to wykorzystać.

Na refundowanie Spinrazy czeka około 800 pacjentów w Polsce. To szacunkowe dane mówiące o liczbie chorych zmagających się z rdzeniowym zanikiem mięśni.

-----

Rodzice dzieci z SMA mają nadzieję, że polskie kliniki wezmą udział w badaniach nad kolejnymi lekami. Wśród nich są:

W dalszej części artykułu przeczytasz m.in. ile osób czeka na refundację leku oraz czy rodzice muszą być skazani na... emigrację.

Tutaj się czyta. Bez reklam.

Tak jak w kiosku. Kupując prenumeratę cyfrową, możesz czytać codzienne wydanie Dziennika Bałtyckiego.

Co zyskujesz:

  • dostęp do wszystkich treści Dziennika Bałtyckiego
  • codzienne e-wydanie Dziennika Bałtyckiego
  • artykuły, reportaże, wywiady i multimedia
  • co tydzień nowy numer Ekstra Magazynu
Marta Żbikowska

plus.dziennikbaltycki.pl

2 bilety na koncert Maryli Rodowicz 27.11.2017

Prenumerata cyfrowa + bilety na koncert Maryli Rodowicz w Filharmonii Bałtyckiej

110,00 220,00

Prenumerata cyfrowa na kwartał + gratis 2 bilety na koncert Maryli Rodowicz „DIVA TOUR” 27.11.2017 r, o godz. 19.00 Polskiej Filharmonii Bałtyckiej

Kup teraz

Polska Press Sp. z o.o. informuje, że wszystkie treści ukazujące się w serwisie podlegają ochronie. Dowiedz się więcej.

Jesteś zainteresowany kupnem treści? Dowiedz się więcej.

© 2000 - 2017 Polska Press Sp. z o.o.

Monitorujemy anonimowo aktywność na stronie, korzystamy z cookies i local storage.

Bez zmiany ustawień pliki są zapisywane na urządzeniu. Więcej przeczytasz tutaj.